Julieta Aránguiz analizó en The Clinic impacto del caso KJ Muldoon y uso de CRISPR en enfermedades raras

Julieta Aránguiz, académica de la Escuela de Obstetricia y Neonatología de la Universidad Diego Portales, participó en una nota publicada por The Clinic sobre el caso del bebé KJ Muldoon, cuyo tratamiento con tecnología de edición genética CRISPR ha sido calificado como un hito en la lucha contra enfermedades raras, como la enfermedad de Duchenne.

Aránguiz señaló que la reciente aplicación de CRISPR en un lactante con una enfermedad metabólica rara representa un avance significativo en medicina personalizada. En sus palabras, “ha capturado la atención de la comunidad científica y de quienes trabajamos en salud desde una perspectiva integral, ética y social. Lo revolucionario de esta técnica es que permite corregir y editar el genoma de cualquier célula, empujando los límites de lo que creíamos posible”.

La académica explicó que el tratamiento consistió en la administración de CRISPR mediante nanopartículas lipídicas que transportaron el sistema de edición genética directamente al hígado del paciente. Allí, el gen CPS1 fue corregido, lo que permitió al órgano producir la enzima necesaria para metabolizar proteínas y eliminar amoníaco del cuerpo. “Lo anterior permitió prescindir de un trasplante de hígado eventualmente”, añadió.

Aránguiz también advirtió sobre los desafíos éticos del procedimiento: “Como todo tratamiento en fase experimental, su eficacia y seguridad no están completamente validadas, y existen riesgos desconocidos a largo plazo. Esto exige una reflexión profunda sobre justicia, responsabilidad y límites éticos”.

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